本報(bào)（chinatimes.net.cn）記者陳巖鵬 北京報(bào)道

2025年9月16日下午，北京中關(guān)村（大興）細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)園，劑泰科技聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO賴才達(dá)博士站在發(fā)布臺(tái)前，背后的屏幕上躍動(dòng)著一枚納米尺度的“火箭”——這正是全球首個(gè)AI驅(qū)動(dòng)的納米藥物遞送平臺(tái)NanoForge的視覺象征。

基于量子化學(xué)與分子動(dòng)力學(xué)模擬，NanoForge結(jié)合自研專利高通量濕實(shí)驗(yàn)及篩選平臺(tái)，集成劑泰科技自主研發(fā)的全新合成脂質(zhì)語言模型及生成算法，納米材料篩選及研究人工智能體和目前全球最大規(guī)模的千萬級(jí)LNP脂質(zhì)庫，可實(shí)現(xiàn)從分子生成、特性預(yù)測(cè)、AI導(dǎo)引的干濕實(shí)驗(yàn)迭代以及脂質(zhì)處方設(shè)計(jì)與優(yōu)化，到最終確定劑型的閉環(huán)流程，并通過平臺(tái)的持續(xù)學(xué)習(xí)與進(jìn)化，不斷擴(kuò)展納米遞送的數(shù)據(jù)壁壘?；贜anoForge，劑泰科技打造了三大核心解決方案：AiLNP（AI核酸遞送系統(tǒng)設(shè)計(jì)平臺(tái)）、AiRNA（AI mRNA序列設(shè)計(jì)平臺(tái)）、AiTEM（AI小分子制劑設(shè)計(jì)平臺(tái)）。

作為一家人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)納米材料創(chuàng)新的生物科技公司，劑泰科技專注于利用靶向藥物遞送和發(fā)現(xiàn)技術(shù)，目前已擁有超過1000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，10萬個(gè)可做模型訓(xùn)練的數(shù)據(jù)點(diǎn)，突破性實(shí)現(xiàn)人體內(nèi)肝、肺、免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、胃腸道8個(gè)器官或組織已識(shí)別的LNP靶向遞送, 獲得授權(quán)和已備案專利申請(qǐng)共計(jì)超過100項(xiàng)。公司已成功開發(fā)超過10個(gè)管線項(xiàng)目，產(chǎn)出7個(gè)臨床前候選藥物，并行推進(jìn)4個(gè)臨床項(xiàng)目，最快的管線已到達(dá)pre-NDA階段。

“我們正在破解碳基生命的遞送密碼?！辟嚥胚_(dá)宣布。這不僅是劑泰科技的里程碑，更可能是整個(gè)生物醫(yī)藥領(lǐng)域從“生物科技”邁向“科技生物”的時(shí)代拐點(diǎn)。

“三無”困境中誕生的“納米火箭工廠”

人類已擁有基因編輯、mRNA編程等強(qiáng)大工具，但如何將這些“修復(fù)代碼”精準(zhǔn)送達(dá)體內(nèi)30萬億個(gè)細(xì)胞中的特定病變部位，一直是行業(yè)最大痛點(diǎn)。

“這就像在沒有GPS的茫茫宇宙中尋找一顆特定的星球?！眲┨┛萍既斯ぶ悄軇?chuàng)新科學(xué)家王愷博士比喻道。

更艱難的是，當(dāng)王愷團(tuán)隊(duì)開始構(gòu)建AI模型時(shí)，他們面對(duì)的是“三無”困境：無現(xiàn)成數(shù)據(jù)、無迭代算法、無成熟模型。納米遞送領(lǐng)域缺乏像自然語言處理中“人類語料庫”或結(jié)構(gòu)生物學(xué)中“蛋白質(zhì)數(shù)據(jù)庫”那樣的基礎(chǔ)資源。

破局之法是“從零造字”。劑泰科技自主研發(fā)了分子模擬平臺(tái)，在計(jì)算機(jī)中動(dòng)態(tài)組裝由上萬個(gè)分子構(gòu)成的納米球——這如同用數(shù)萬塊柔軟積木完成一場(chǎng)瞬息萬變的立體拼圖。隨后，通過微流控技術(shù)將實(shí)驗(yàn)規(guī)?？s小到極致，一次并行完成上百個(gè)實(shí)驗(yàn)，形成“干實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)—濕實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證”的閉環(huán)飛輪。

NanoForge平臺(tái)的核心資產(chǎn)之一是擁有目前全球最大規(guī)模的千萬級(jí)LNP可電離脂質(zhì)庫。METiS可電離脂質(zhì)庫是NanoForge的數(shù)據(jù)宇宙，目前包含1000萬種以上的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)，其中相當(dāng)數(shù)量的脂質(zhì)得到超過20項(xiàng)關(guān)鍵特性的干濕實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)支持，可以實(shí)現(xiàn)穩(wěn)健的模型訓(xùn)練和算法改進(jìn)。

“這比人類迄今探索過的脂質(zhì)空間擴(kuò)大了1000倍以上?！蓖鯋鹫故玖艘粡垖?duì)比圖：代表人類已探索領(lǐng)域的紅點(diǎn)密集于一處，而劑泰的藍(lán)色數(shù)據(jù)點(diǎn)則蔓延成一片無垠星海。

這片“星海”不僅是技術(shù)突破，更是商業(yè)策略。它巧妙避開了現(xiàn)有專利壁壘，系統(tǒng)捕獲正面和負(fù)面的實(shí)驗(yàn)結(jié)果，支持分子生成和預(yù)測(cè)模型的微調(diào)，有效擴(kuò)展器官特異性靶向能力。據(jù)全球增長(zhǎng)咨詢公司弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)，納米藥物市場(chǎng)將在十年內(nèi)達(dá)到5800億美元，劑泰的藍(lán)圖正是搶占這片藍(lán)海。

劑泰科技擁有全球首創(chuàng)的納米材料創(chuàng)新垂類人工智能基礎(chǔ)模型。NanoForge以系列垂類人工智能基礎(chǔ)模型為底層架構(gòu)，覆蓋納米材料開發(fā)周期中分子生成、特性預(yù)測(cè)、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)、處方優(yōu)化和專家驗(yàn)證的各個(gè)關(guān)鍵階段，可跨功能并行運(yùn)行，并實(shí)現(xiàn)小分子納米材料優(yōu)化、預(yù)測(cè)脂質(zhì)和脂質(zhì)納米顆粒20種關(guān)鍵物理化學(xué)和功能特性。

據(jù)了解，劑泰科技自主研發(fā)了業(yè)內(nèi)首個(gè)納米遞送人工智能體ALAN, 作為NanoForge的平臺(tái)智能接口，執(zhí)行用戶自然語言或結(jié)構(gòu)化查詢，引導(dǎo)基于脂質(zhì)的遞送系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)、評(píng)估和優(yōu)化。ALAN有能力理解任務(wù)，分解任務(wù)并動(dòng)態(tài)激活相應(yīng)的基礎(chǔ)模型及NanoForge中可用的數(shù)據(jù)集，包括直接連接至精選脂質(zhì)庫、內(nèi)部篩選數(shù)據(jù)及專利、學(xué)術(shù)文獻(xiàn)等外部資料來源。此外，ALAN可以支持推理層，能夠集成多個(gè)模型的輸出數(shù)據(jù)，基于特定領(lǐng)域的規(guī)則應(yīng)用結(jié)構(gòu)化推理，并以透明的邏輯及科學(xué)可追溯性交付結(jié)果。

值得一提的是，NanoForge平臺(tái)下人工智能引導(dǎo)的干濕實(shí)驗(yàn)室系統(tǒng)已實(shí)現(xiàn)從計(jì)算機(jī)設(shè)計(jì)到體內(nèi)驗(yàn)證的端到端閉環(huán)優(yōu)化，通過真實(shí)世界的生物實(shí)驗(yàn)對(duì)人工智能模型預(yù)測(cè)進(jìn)行快速驗(yàn)證及完善，以設(shè)計(jì)－學(xué)習(xí)－驗(yàn)證的閉環(huán)過程大幅縮短開發(fā)時(shí)間，提高成功轉(zhuǎn)化為臨床候選藥物的可能性。

就脂質(zhì)優(yōu)化任務(wù)，Nanoforge采用機(jī)制模擬模型、預(yù)測(cè)性分析和體內(nèi)測(cè)試，可根據(jù)靶向遞送特性及生物分布目標(biāo)評(píng)估候選脂質(zhì)，在早期階段選擇具有所需治療指數(shù)的高性能脂質(zhì)。就制劑優(yōu)化，劑泰科技自研專利AI高通量制劑篩選系統(tǒng)METiS DATALOTS首創(chuàng)同時(shí)測(cè)試數(shù)百種制劑組合，顯著加快針對(duì)特定靶器官及給藥途徑的新型LNP發(fā)現(xiàn)。

“在納米遞送的垂直領(lǐng)域，我們證明了大模型創(chuàng)新結(jié)合干濕實(shí)驗(yàn)閉環(huán)迭代能帶來巨大的效率提升和技術(shù)突破。植根于自主研發(fā)與創(chuàng)新，劑泰科技期待成為中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)的新引擎。”賴才達(dá)稱。

“衛(wèi)星”與“火箭”的協(xié)同創(chuàng)新

真正的革命體現(xiàn)在臨床突破上。劑泰科技遞送平臺(tái)創(chuàng)新科學(xué)家劉安東博士展示了令人振奮的數(shù)據(jù)：

?肝臟：同類最佳肝靶向LNP，嚴(yán)格頭對(duì)頭實(shí)驗(yàn)實(shí)現(xiàn)遞送效率超過臨床獲批基準(zhǔn)20倍，已有AI設(shè)計(jì)的脂質(zhì)進(jìn)入臨床階段；

?肺部：肺靶向LNP遞送到食蟹猴的肺泡，能夠進(jìn)入肺泡1型細(xì)胞、2型細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞等多種關(guān)鍵的細(xì)胞類型；

?心肌/骨骼肌：同類首創(chuàng)心肌和骨骼肌靶向的LNP在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)?zāi)軌虬押怂崴幬锞珳?zhǔn)遞送到心肌肌肉組織里，LNP可以廣泛轉(zhuǎn)染心肌、膈肌、腓腸肌這幾個(gè)關(guān)鍵的功能組織，意味著第一次有機(jī)會(huì)可以對(duì)毀滅性的遺傳性心肌、遺傳性骨骼肌萎縮癥進(jìn)行根本上的干預(yù)，甚至可以延緩心臟衰老的問題。

?T細(xì)胞：T細(xì)胞靶向的LNP遞送效率已經(jīng)超過全球最領(lǐng)先的in vivo CAR-T公司幾倍水平，能夠更高效的工程化T細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)CAR-T療法的潛力，有望以劑泰T細(xì)胞靶向LNP在體內(nèi)實(shí)現(xiàn)T細(xì)胞重編程，讓體液免疫系統(tǒng)一鍵恢復(fù)出廠設(shè)置。

這些突破意味著，曾經(jīng)“不可成藥”的疾病——遺傳性肌肉萎縮癥、肺纖維化、紅斑狼瘡等自身免疫疾病等，迎來了新的治療曙光。

近年來，納米遞送系統(tǒng)已從新藥研發(fā)的“卡脖子難題”成為“關(guān)鍵賦能技術(shù)”。2020年全球獲批的首個(gè)mRNA新冠疫苗證明了LNP的精準(zhǔn)遞送能力和安全性，使mRNA實(shí)現(xiàn)在人體細(xì)胞高效表達(dá)抗原，改寫了疫苗研發(fā)的速度與形態(tài)。納米遞送的創(chuàng)新，使調(diào)控載體的靶向性、釋放速率及免疫原性成為可能，已經(jīng)成為推動(dòng)癌癥mRNA療法、遺傳病基因編輯藥物、罕見病蛋白替代療法等前沿突破的關(guān)鍵要素。

如果說LNP是火箭，那么mRNA就是衛(wèi)星。劑泰科技mRNA創(chuàng)新科學(xué)家張小駒博士介紹了AiRNA平臺(tái)如何優(yōu)化mRNA序列：通過AI生成的全新UTR（非編碼區(qū)），使蛋白表達(dá)量提升8倍；同時(shí)通過組織特異性表達(dá)設(shè)計(jì)，實(shí)現(xiàn)“在需要的地方高表達(dá)，在不需要的地方沉默”。

這種“火箭+衛(wèi)星”的協(xié)同模式在肝癌治療項(xiàng)目MTS-105中展現(xiàn)驚人效果：通過LNP將編碼雙特異性抗體的mRNA靶向遞送至腫瘤內(nèi)部，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)表現(xiàn)100%完全緩解，創(chuàng)造了遞送實(shí)現(xiàn)實(shí)體瘤治愈的機(jī)會(huì)。并且，這樣的模式在停藥后，T細(xì)胞一樣有長(zhǎng)時(shí)間記憶力，可以持續(xù)殺傷腫瘤，提升預(yù)防復(fù)發(fā)的可能性。

“這就像特洛伊木馬，在敵人陣地內(nèi)部精準(zhǔn)制造武器?！辟嚥胚_(dá)解釋。

劑泰科技模仿SpaceX的雙軌模式：既提供“火箭發(fā)射服務(wù)”（LNP平臺(tái)合作），也開發(fā)“火箭+衛(wèi)星”完整解決方案（自有藥物管線）。目前公司已開發(fā)10多個(gè)管線項(xiàng)目，其中7個(gè)進(jìn)入臨床前候選階段，4個(gè)進(jìn)入臨床，最快已處于Pre-NDA階段。

這種模式已吸引中金、紅杉等資本超過3億美元投資，并與全球多家頂尖藥企展開合作。隨著對(duì)面新總部大樓的拔地而起，劑泰正在擴(kuò)張其“納米火箭工廠”的產(chǎn)能。

劑泰科技最引人矚目的承諾是速度：將傳統(tǒng)需要3—5年的脂質(zhì)開發(fā)縮短到幾周；將靶點(diǎn)到臨床候選藥物的周期壓縮至18個(gè)月。賴才達(dá)稱之為“藥物遞送的摩爾定律”——效率每幾個(gè)月翻一番，每年拓展一個(gè)新器官靶向。

“從生物科技到科技生物，NanoForge是我們用過去5年為行業(yè)貢獻(xiàn)的新范式?！辟嚥胚_(dá)總結(jié)道。在這個(gè)新范式下，藥物研發(fā)不再僅僅是“發(fā)現(xiàn)”，更是“設(shè)計(jì)”；不再局限于“治療”，更拓展到“重編程”——包括對(duì)抗衰老的生命過程本身。

隨著NanoForge平臺(tái)的發(fā)布，藥物遞送領(lǐng)域的“太空競(jìng)賽”正式拉開帷幕。這場(chǎng)競(jìng)賽的獎(jiǎng)品，將是無數(shù)曾經(jīng)被宣判“無藥可醫(yī)”的患者的未來。

責(zé)任編輯：姜雨晴 主編：陳巖鵬